9200万美元助力心脏病基因疗法开发

2019-10-27 投稿人 : www.mumstudent.com 围观 : 1407 次

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尽管心脏病是世界范围内死亡的主要原因之一,但该行业对该领域的兴趣和投资似乎不如其他领域,其治疗主要集中在症状的治疗上。特纳亚治疗公司是一家新的生物技术公司,它正试图采取多管齐下的方法来改变这种情况。最近,它获得了9200万美元的新资本。

Tenaya首席执行官Faraz Ali先生说:“心脏是一个复杂的器官,可能会以不同的方式出错。我们从过去惨痛的教训中吸取的部分经验是,以前的方法不起作用。”

Tenaya成立于2016年,由格拉德斯通研究所和德克萨斯大学西南医学中心的科学家创立,致力于开发治疗心力衰竭的药物。迄今为止,该公司已筹集到1.42亿美元。阿里先生说:“公司成立之初的使命是大胆追求科学,使用正确的工具来完成这项工作。如果问题是心肌细胞(使心脏跳动的肌肉细胞)的损失,例如,在心脏病发作后,我们可以找到一种方法来产生新的心肌细胞,创造新的组织,并改善心脏的收缩能力。”这是使用再生疗法的地方。Tenaya的技术是提供能够刺激心脏成纤维细胞(心脏病发作后在疤痕形成中起作用的细胞)变成心肌的转录因子。

阿里补充说,如果问题源于遗传学,也就是说,如果有缺陷的基因不会导致心肌死亡,而是导致心律不齐或疤痕,阻止它们工作的解决方案不是创造新的肌肉,而是获取在那里工作的肌肉。这导致了基因治疗,增加了缺陷基因的健康拷贝。

目前,Tenaya正在开发基于三种不同平台细胞再生、基因治疗和精密医学的新药。细胞再生平台使用一种新的腺相关病毒(AAV)载体来提供专有转录因子,该转录因子可以驱动心脏成纤维细胞在体内重新编程为心肌细胞。该平台目前专注于心肌梗死后的急性和慢性损伤。基因治疗平台使用AAV载体向心脏的特定细胞传递和表达治疗有效载荷,目前的重点是遗传性心肌损伤。精密医学平台使用同源iPSC衍生的心肌细胞作为人类疾病模型,来识别和验证新的心力衰竭靶点,并筛选治疗化合物。该平台目前的重点是治疗由几个小分子基因定义的扩张型心肌病。

Tenaya首席执行官Faraz Ali先生(照片来源:Tenaya治疗公司官方网站)

阿里先生说:“我们的基因治疗和细胞再生平台非常依赖于病毒载体、腺相关病毒等。现在几乎每个人都意识到制造是基因治疗领域的主要弱点,其技术含量相当高,与小分子制造完全不同。我们决定尽快投资,并在产品进入临床实践之前投资于制造业。”目前,Tenaya有45名员工,主要专注于早期开发和研究。该公司目前一轮融资将用于促进和扩大产品管道,并为细胞再生、基因治疗和精密医学的多模式平台提供基础。该公司计划到2021年底将规模扩大一倍,并在开发和制造领域增加更多员工。

资料来源:像素

参考:

[1]泰纳亚治疗公司关闭9,200万美元系列B融资检索自2019年10月15日

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尽管心脏病是世界范围内死亡的主要原因之一,但该行业对该领域的兴趣和投资似乎不如其他领域,其治疗主要集中在症状的治疗上。特纳亚治疗公司是一家新的生物技术公司,它正试图采取多管齐下的方法来改变这种情况。最近,它获得了9200万美元的新资本。

Tenaya首席执行官Faraz Ali先生说:“心脏是一个复杂的器官,可能会以不同的方式出错。我们从过去惨痛的教训中吸取的部分经验是,以前的方法不起作用。”

Tenaya成立于2016年,由格拉德斯通研究所和德克萨斯大学西南医学中心的科学家创立,致力于开发治疗心力衰竭的药物。迄今为止,该公司已筹集到1.42亿美元。阿里先生说:“公司成立之初的使命是大胆追求科学,使用正确的工具来完成这项工作。如果问题是心肌细胞(使心脏跳动的肌肉细胞)的损失,例如,在心脏病发作后,我们可以找到一种方法来产生新的心肌细胞,创造新的组织,并改善心脏的收缩能力。”这是使用再生疗法的地方。Tenaya的技术是提供能够刺激心脏成纤维细胞(心脏病发作后在疤痕形成中起作用的细胞)变成心肌的转录因子。

阿里补充说,如果问题源于遗传学,也就是说,如果有缺陷的基因不会导致心肌死亡,而是导致心律不齐或疤痕,阻止它们工作的解决方案不是创造新的肌肉,而是获取在那里工作的肌肉。这导致了基因治疗,增加了缺陷基因的健康拷贝。

目前,Tenaya正在开发基于三种不同平台细胞再生、基因治疗和精密医学的新药。细胞再生平台使用一种新的腺相关病毒(AAV)载体来提供专有转录因子,该转录因子可以驱动心脏成纤维细胞在体内重新编程为心肌细胞。该平台目前专注于心肌梗死后的急性和慢性损伤。基因治疗平台使用AAV载体向心脏的特定细胞传递和表达治疗有效载荷,目前的重点是遗传性心肌损伤。精密医学平台使用同源iPSC衍生的心肌细胞作为人类疾病模型,来识别和验证新的心力衰竭靶点,并筛选治疗化合物。该平台目前的重点是治疗由几个小分子基因定义的扩张型心肌病。

Tenaya首席执行官Faraz Ali先生(照片来源:Tenaya治疗公司官方网站)

阿里先生说:“我们的基因治疗和细胞再生平台非常依赖于病毒载体、腺相关病毒等。现在几乎每个人都意识到制造是基因治疗领域的主要弱点,其技术含量相当高,与小分子制造完全不同。我们决定尽快投资,并在产品进入临床实践之前投资于制造业。”目前,Tenaya有45名员工,主要专注于早期开发和研究。该公司目前一轮融资将用于促进和扩大产品管道,并为细胞再生、基因治疗和精密医学的多模式平台提供基础。该公司计划到2021年底将规模扩大一倍,并在开发和制造领域增加更多员工。

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[1]泰纳亚治疗公司关闭9,200万美元系列B融资检索自2019年10月15日

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